Ученые нашли способ побороть слепоту

В итоге опытов над мышами, американские ученые смогли полностью излечить врожденное отсутствие зрения у подопытных. Добиться результата удалось при помощи редактора генома CRISPR/Cas9. Он справился с задачей, стерев поврежденный ген, вызывавший у животных слепоту.

Как это работает? Начать стоит с того, что внутри глаз многих существ находятся «колбочки» и «палочки». Первые отвечают за распознавание различных цветов, а вторые — за распознавание обстановки при недостатке света, к примеру, в сумерках. Впрочем, последние имеют еще одно полезное свойство. Клетки сетчатки напрямую от них зависят, и уничтожение «палочек» влияет на сетчатку, приводя к полной слепоте. При этом почти все генетические мутации, вызывающие потерю зрения, разрушают именно «палочки». По этой причине у человека сначала пропадает возможность видеть в сумерках, а потом и в дневное время суток.

Изучая это, биологи пришли к выводу, что ген Nrl является ключевым для развития «палочек». И если уничтожить ген на стадии формирования зародыша, то сетчатка продолжит функционировать без потерь среди «колбочек», несмотря на то, что «палочек» больше нет. Взяв эту информацию за основу, ученые изобрели ретровирус, базируясь на CRISPR/Cas9. Смысл вируса — удаление Nrl из ДНК.

Заражение мышей с разными генными мутациями привело к сохранению функционирования сетчатки. Таким образом, животные так и не обрели сумеречное зрение, но сохранили способность видеть при нормальном освещении.

Тем не менее, прежде чем появится шанс использовать геномный редактор в медицине, придется провести дополнительные эксперименты, чтобы подтвердить его безопасность, ведь подобный метод лечения ещё не был принят научным сообществом и вызывает у многих серьезные опасения.